FDA США дало разрешение ирландской компании Horizon Therapeutics на использование тепротумумаб, под торговой маркой TEPEZZA ™ (тепротумумаб-trbw) для лечения эндокринной офтальмопатии (ЭОП, офтальмопатии Грейвса, TED).
Помимо получения разрешения на лечение ЭОП, Tepezza также получила от FDA статусы: «Приоритетный обзор», «Препарат для лечения редких заболеваний», «Ускоренный курс» и «Прорывная терапия»
“Этот препарат способен изменить течение заболевания, потенциально избавляя пациентов от необходимости проведения многократных инвазивных операций, путем предоставления альтернативного, нехирургического варианта лечения”, – говорится в заявлении заместитель директора отдела продукции для трансплантации и офтальмологии FDA Wiley Chamber.
Tepezza является первым и единственным, одобренным FDA лекарством для лечения эндокринной офтальмопатии, серьезного аутоиммунного заболевания, прогрессирующего и угрожающего зрению, которое связано с проптозом (выпячиванием глазных яблок), диплопией (двоением), размытым зрением, болью, воспалением и обезображиванием лица, которое в первую очередь поражает людей с болезнью Грейвса (диффузным токсическим зобом). Препарат является человеческим моноклональным антителом и целевым ингибитором рецептора инсулиноподобного фактора роста-1 (IGF-1R), который вводится пациентам раз в три недели.
Внутривенная инфузия 10 мг/кг для начальной дозы с последующим введением 20 мг/кг каждые три недели. Рекомендуемый курс терапии – 8 инфузий.
Тепротумумаб-trbw был одобрен на основе результатов двух исследований, включающих в общей сложности 170 пациентов с активной офтальмопатией Грейвса, которые были рандомизированы, чтобы получить либо тепротумумаб-trbw, либо плацебо. Из пациентов, которым вводили Tepezza, 71% в первом и 83% во втором исследовании получили более чем 2-миллиметровое уменьшение проптоза по сравнению с 20% и 10% пациентов, которым вводили плацебо, соответственно.
Читайте мою статью – Тепротумумаб эффективен в лечении ЭОП
После того как FDA одобрило лекарство для лечения TED компания оценила свой препарат в 14 900 долларов США за флакон.
По оценкам, в США от 15 000 до 20 000 пациентов страдают от умеренных до тяжелых форм заболевания глаз в активной фазе. И, конечно же, мы очень рады, что у пациентов в Соединенных Штатах теперь появился этот важный новый вариант лечения.
И пока даже сильно завидовать не будем – нет информации о долговременных результатах лечения.
Наиболее распространенными побочными реакциями, наблюдаемыми у пациентов, лечившихся препаратом Tepezza, были мышечные спазмы, тошнота, выпадение волос, диарея, усталость, гипергликемия (повышенный уровень сахара в крови), проблемы со слухом, сухость кожи, изменение вкусовых ощущений и головная боль. Лекарство не рекомендуется использовать во время беременности, оно может нанести вред будущему ребенку. Женщины детородного возраста должны использовать эффективную форму контроля над рождаемостью (контрацепцию) до начала лечения, во время лечения и в течение по крайней мере 6 месяцев после последней дозы Tepezza.
Компания Horizon приступила к проведению расширенного клинического исследования 3 фазы (OPTIC-X), чтобы продолжить сбор данных о долговременной эффективности и безопасности тепротумумаб для пациентов, прошедших 24-недельный курс терапии. А также для понимания могут ли пациенты с неудовлетворительным результатом ответить на дополнительное лечение или более длительное лечение (более 6 месяцев) препаратом Tepezza. Пациенты могут получить до восьми дополнительных инфузий. Ожидается, что исследование будет завершено в марте 2022 года.
Horizon имеет рыночную капитализацию в 7 миллиардов долларов и обладает значительным количеством лекарств, одобренных FDA (Tepezza номер десять).
Компания также изучает дополнительные возможности тепротумумаб и намерена начать исследовательские работы по его применению для лечения диффузной склеродермии кожи, редкого кожного заболевания, для которого нет лечения.
Чтобы узнать больше о TEPEZZA посетите TEPEZZA.com
