Препарат тепротумумаб (teprotumumab) эффективно уменьшает проптоз (экзофтальм) у пациентов с активной эндокринной офтальмопатией средней и тяжелой степени, согласно данным 3-фазы исследований, в дополнение к положительным данным 2-фазы, представленных на 28-м ежегодном конгрессе Американской ассоциации клинических эндокринологов (AACE 2019), проходившем с 24 по 28 апреля в Лос-Анджелесе, штат Калифорния.
Результаты 24-недельного исследования OPTIC (лечение орбитопатии Грейвса с целью уменьшения проптоза инфузиями тепротумумаба в рандомизированном плацебо-контролируемом клиническом исследовании; ClinicalTrials.gov: NCT03298867) показали, что исследуемый тепротумумаб – экспериментальное человеческое моноклональное антитело, предназначенное для ингибирования рецептора инсулиноподобного фактора роста 1 (IGF-1R), привел к значительному увеличению процента пациентов, достигших основной конечной точки по сравнению с плацебо (82,9% против 9,5%; P <0,001). Основная конечная точка была определена как уменьшение проптоза на ≥2-мм от исходного уровня в исследуемом глазу, без ухудшения состояния парного глаза.
Между группами было различие в снижении проптоза от исходного уровня на 6 неделе (среднее значение –2 мм против –0,38 мм), на 12 неделе (среднее значение –2,7 мм против –0,64 мм), 18-я неделя (среднее значение –3,26 мм против –0,59 мм) и 24-я неделя (среднее значение –3,32 мм против –0,53 мм).
Одним из наиболее интересных результатов было то, что наблюдаемый эффект был сильнее у пациентов с более тяжелым заболеванием.
Кроме того, исследователи отметили улучшение показателя клинической активности заболевания на ≥2 балла, по сравнению с плацебо. Оценка клинической активности измеряет степень воспаления, вызванного эндокринной офтальмопатией, в том числе боль, отек и покраснение.
ПЕРСПЕКТИВЫ
Ирландская компания Horizon Pharma планирует подать заявку в FDA на получение лицензии на тепротумумаб уже в этом году.
Это многообещающая, дающая надежду новость для пациентов с эндокринной офтальмопатией (ЭОП).
В настоящее время, люди страдают от ЭОП до тех пор, пока болезнь станет неактивной – часто с постоянными и ухудшающими зрение последствиями – прежде чем они смогут пройти сложные и дорогостоящие хирургические процедуры, которые могут никогда полностью не восстановить зрение или внешний вид. Люди, живущие с ЭОП, часто испытывают долговременные функциональные, психологические и экономические трудности, включая неспособность работать и выполнять повседневную деятельность.
Я очень надеюсь, что препарат будет доступен в относительно ближайшем будущем.
Возможно мы станем свидетелями новой эры в лечении ЭОП первым препаратом, который может конкретно лечить первопричину этого недуга, уменьшать признаки и симптомы заболевания и, вероятно, препятствовать усугублению.
На фото вверху: один из главных исследователей из клиники пластики для глаз, пластической хирургии и орбитальной хирургии Мичигана, Терри Дж. Смит, профессор офтальмологии, доктор медицинских наук, всемирно известный эндокринолог, который изучает болезнь Грейвса, ее проявление на глазах и связанные аутоиммунные заболевания более 20 лет.